Im Kampf gegen Myasthenia gravis sind wir gemeinsam stärker.
Über die Prevail Study
In der Prevail Study wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats namens ALXN1720 bei der Reduzierung von Symptomen bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) untersucht. Dieses neue Prüfpräparat unterscheidet sich von den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten, da es nach einer Schulung durch das Prüfzentrumspersonal von den Teilnehmern oder Betreuern selbst verabreicht werden kann.
Teilnehmendes Prüfzentrum finden
Für wen die Studie infrage kommen könnte
Auf geeignete Teilnehmer muss Folgendes zutreffen:
- Mindestens 18 Jahre alt
- Dokumentierte Diagnose einer Myasthenia gravis
- Symptome, die mit Beschwerden einhergehen, die nicht nur die Augen betreffen: z. B. Beeinträchtigung beim Sprechen, Schlucken, Atmen und der Arm- oder Beinbewegungen
- Keine Thymektomie oder andere Thymusoperation innerhalb der letzten 12 Monate
- Kein Tumor der Thymusdrüse, der nicht behandelt wurde
Es gibt weitere Auswahlkriterien, die das Studienteam mit Ihnen besprechen wird.
Über das Prüfpräparat
Das Prüfpräparat heißt Gefurulimab (ALXN1720). Es wurde von den im jeweiligen Land zuständigen Aufsichtsbehörden noch nicht zur Verwendung bei gMG zugelassen, und seine Verwendung ist nur zu Forschungszwecken erlaubt. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder dem Prüfpräparat oder einem Placebo zugewiesen (eine Substanz, die wie das Prüfpräparat aussieht, aber keine Wirkstoffe enthält). Weder die Teilnehmer noch das Studienteam werden wissen, welche Behandlungsoption zugewiesen wurde. In einem Notfall kann das Studienteam dies jedoch schnell herausfinden. Das Placebo ermöglicht es Prüfärzten, die Wirkungen des Prüfpräparats vollständig zu verstehen.
Sowohl das Prüfpräparat als auch das Placebo werden als Injektionen mit Einweg-Fertigspritzen mit Sicherheitsvorrichtungen verabreicht.
Studienteilnahme
Die Teilnahme an der Studie kann bis zu etwa 34 Monate (etwas mehr als zweieinhalb Jahre) dauern und besteht aus drei Abschnitten und einem Besuchstermin zur Sicherheitsnachbeobachtung:
Voruntersuchung
Dieser Abschnitt dauert bis zu vier Wochen. Das Ziel dieses Abschnitts besteht darin, alle interessierten Personen zu beurteilen, um festzustellen, ob die Studie für sie infrage kommt.
Randomisierte kontrollierte Behandlung
Dieser Abschnitt dauert 26 Wochen. Die Teilnehmer werden per Zufallsverfahren entweder dem Prüfpräparat oder dem Placebo zugewiesen. Sowohl das Prüfpräparat als auch das Placebo werden wöchentlich als Injektion unter die Haut verabreicht. Die Teilnehmer nehmen Besuchstermine im Prüfzentrum für routinemäßige Untersuchungen und Verfahren wahr. Einige Besuchstermine werden auch beim Teilnehmer zu Hause durchgeführt.
Offene Verlängerung
Dieser Abschnitt dauert bis zu 105 Wochen (etwa zwei Jahre). In diesem Abschnitt erhalten alle Teilnehmer das Prüfpräparat.
Besuchstermin zur Sicherheitsnachbeobachtung
Alle Teilnehmer müssen 12 Wochen nach Erhalt der letzten Behandlungsdosis einen persönlichen Besuchstermin wahrnehmen. Der Besuchstermin zur Sicherheitsnachbeobachtung ist unabhängig davon erforderlich, ob ein Teilnehmer die Studie vorzeitig abbricht oder den offenen Verlängerungsabschnitt abschließt.
Während Ihrer Studienteilnahme kann der Prüfarzt eine Reihe von Untersuchungen und Verfahren durchführen, darunter unter anderem:
Durchsicht der Krankengeschichte
Körperliche Untersuchung
Messungen der Vitalzeichen
Elektrokardiogramm (EKG)
Schwangerschaftstest (sofern zutreffend)
Entnahme/Abgabe von Blut- und Urinproben
Beurteilungen Ihrer Myasthenia-gravis-Symptome